Cerezyme (400 j.m., fiolka 10 ml, proszek do sporz. konc. roztw. do inf.)
Skład
1 fiolka zawiera 400 j. imiglucerazy. Preparat zawiera sód.
Forma leku
proszek do sporz. konc. roztw. do inf.
Działanie
Imigluceraza (rekombinowana β-glukocerebrozydaza ukierunkowana na makrofagi) jest enzymem katalizującym hydrolizę glikolipidu – glukocerebrozydu – do glukozy i ceramidu. Niedobór jej aktywności występuje w chorobie Gauchera, czego następstwem jest gromadzenie się glukocerebrozydu w obrębie lizosomów makrofagów (tzw. komórkach Gauchera). Preparat zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne; zmniejsza spoczynkowy wydatek energetyczny; korzystnie wpływa na aspekty psychiczne i fizyczne jakości życia w chorobie Gauchera; zmniejsza stężenie chitotriozydazy, bioznacznika odpowiedzi na leczenie i przeładowania makrofagów glukozyloceramidem. U dzieci preparat umożliwia prawidłowy rozwój, powoduje przyspieszenie wzrostu i umożliwia osiągnięcie prawidłowego wzrostu i gęstości mineralnej kości po osiągnięciu wieku dorosłego. W trakcie trwającej 1 h infuzji dożylnych 4 dawek imiglucerazy stan równowagi aktywności enzymatycznej był osiągany w ciągu 30 min. T0,5 wynosi 3,6-10,4 min.
Wskazania
Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1 (bez neuropatii) lub typu 3 (z przewlekłą neuropatią), u których występują klinicznie znaczące objawy tej choroby, niezwiązane z układem nerwowym. Objawy choroby Gauchera niezwiązane z układem nerwowym obejmują jeden lub więcej spośród wymienionych stanów: niedokrwistość, po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza; małopłytkowość; choroba kości, po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór witaminy D; powiększenie wątroby lub śledziony.
Przeciwwskazania
Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
Środki ostrożności
Zaleca się, aby pacjenci, u których podejrzewa się zmniejszoną reakcję na leczenie byli okresowo monitorowani w celu wykrycia przeciwciał klasy IgG skierowanych przeciwko imiglucerazie. Pacjenci z przeciwciałami przeciw imiglucerazie są w większym stopniu zagrożeni wystąpieniem reakcji nadwrażliwości. Jeśli wystąpią reakcje nadwrażliwości typu alergicznego, zaleca się przerwanie infuzji preparatu i podanie odpowiednich leków. Pacjenci, u których powstały przeciwciała lub objawy nadwrażliwości na lek (alglucerazę), powinni być leczeni z zachowaniem ostrożności przy podawaniu preparatu (imiglucerazy). U pacjentów leczonych imiglucerazą obserwowano reakcje związane z infuzją (IARs), takie jak obrzęk naczynioruchowy, świąd, wysypka, pokrzywka, dyskomfort w klatce piersiowej, dreszcze, zmęczenie, pieczenie w miejscu infuzji, dyskomfort w miejscu infuzji, obrzęk w miejscu infuzji, gorączka oraz przemijające nadciśnienie tętnicze. Należy dokładnie ocenić stan kliniczny pacjenta przed podaniem leku. W celu zapobiegania lub zmniejszenia reakcji związanych z infuzją można podać leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy. Jednak, reakcje związane z infuzją mogą nadal wystąpić u pacjentów pomimo zastosowania leczenia wstępnego. Jeżeli wystąpią łagodne lub umiarkowane reakcje związane z infuzją, pomimo zastosowania leczenia wstępnego, zmniejszenie szybkości infuzji lub jej tymczasowe zatrzymanie może złagodzić objawy. Jeżeli wystąpią ciężkie reakcje związanie z infuzją, należy rozważyć natychmiastowe przerwanie podawania leku oraz wdrożyć odpowiednie leczenie. Należy rozważyć korzyści i ryzyko związane z ponownym podaniem leku po wystąpieniu ciężkich reakcji związanych z infuzją. Substancja pomocnicza. Preparat zawiera 41 mg sodu na fiolkę, co odpowiada 2% zalecanej przez WHO maksymalnej 2 g dobowej dawki sodu u osób dorosłych. Podawany jest w 0,9% roztworze chlorku sodu do infuzji. Powinni to uwzględnić pacjenci stosujący dietę z kontrolowaną zawartością sodu.
Ciąża i laktacja
U pacjentek z chorobą Gauchera będących w ciąży lub planujących ciążę, w każdym przypadku należy dokonać oceny ryzyka i korzyści wynikających z leczenia. U pacjentek z chorobą Gauchera, które zajdą w ciążę, może dojść do nasilenia choroby w czasie ciąży i połogu. Obejmuje to zwiększone ryzyko wystąpienia objawów kostnych, nasilenia cytopenii, krwawienia i konieczności transfuzji. Ciąża jak i karmienie wpływają na hemostazę wapniową u matki i przyspieszają obrót kostny. Może to przyczyniać się do nasilenia choroby układu szkieletowego w chorobie Gauchera. Dostępne ograniczone doświadczenie dotyczące 150 pacjentek w ciąży sugerują, że stosowanie preparatu w ciąży jest korzystne w leczeniu zasadniczej choroby Gauchera w czasie ciąży; ponadto dane te wskazują na brak toksyczności preparatu, powodującej deformację u płodu, chociaż dowody nie są statystycznie silne. Śmierć płodu zgłaszano rzadko, przy czym nie jest jasne, czy miała ona związek ze stosowaniem preparatu czy z zasadniczą chorobą Gauchera. U kobiet, które wcześniej nie były leczone, zaleca się rozważenie rozpoczęcia leczenia przed poczęciem, w celu zapewnienia jak najlepszego stanu zdrowia. U kobiet stosujących preparat należy rozważyć kontynuację leczenia przez cały okres ciąży. W celu indywidualnego doboru dawki w zależności od potrzeb pacjentki i odpowiedzi na leczenie, należy ściśle monitorować ciążę i objawy kliniczne choroby Gauchera. Nie wiadomo, czy ta substancja czynna przenika do mleka kobiecego, jednak prawdopodobnie enzym jest trawiony w przewodzie pokarmowym dziecka.
Działania niepożądane
Często: duszność , kaszel, reakcje nadwrażliwości, pokrzywka/obrzęk naczynioruchowy, świąd, wysypka. Niezbyt często: zawroty głowy, ból głowy, parestezje, częstoskurcz, sinica, zaczerwienienie, niedociśnienie, wymioty, nudności, spastyczne bóle brzucha, biegunka, ból stawów, ból pleców, dyskomfort w miejscu infuzji, pieczenie w miejscu infuzji, obrzęk w miejscu infuzji, jałowy ropień w miejscu infuzji, dyskomfort w klatce piersiowej, gorączka, dreszcze, zmęczenie. Rzadko: reakcje anafilaktyczne. Częstość nieznana: przemijające nadciśnienie tętnicze. Objawy świadczące o reakcji nadwrażliwości odnotowano ogółem u ok. 3% pacjentów. Początek występowania objawów, takich jak parestezje, częstoskurcz, sinica, zaczerwienienie, niedociśnienie, duszność, kaszel, pokrzywka, obrzęk naczynioruchowy, świąd, wysypka, ból pleców oraz dyskomfort w klatce piersiowej obserwowano podczas lub wkrótce po infuzji. U pacjentów leczonych imiglucerazą obserwowano reakcje związane z infuzją (IARs), takie jak obrzęk naczynioruchowy, świąd, wysypka, pokrzywka, dyskomfort w klatce piersiowej, dreszcze, zmęczenie, pieczenie w miejscu infuzji, dyskomfort w miejscu infuzji, obrzęk w miejscu infuzji, gorączka oraz przemijające nadciśnienie tętnicze.
Interakcje
Brak jest danych na temat interakcji.
Dawkowanie
Dożylnie. Leczenie powinno być prowadzone przez lekarza posiadającego doświadczenie w zakresie leczenia choroby Gauchera. Dawkę dobiera się indywidualnie. Dorośli. Początkowa dawka 60 j/kg mc. podawana raz na 2 tyg. prowadziła do poprawy parametrów hematologicznych i narządowych w ciągu 6 mies. leczenia, a dalsze stosowanie – do zatrzymania progresji lub do poprawy zmian kostnych. Podawanie dawki 15 j/kg mc. raz na 2 tyg. powodowało poprawę parametrów hematologicznych i ustępowanie powiększenie narządów wewnętrznych, lecz nie doprowadziło do poprawy parametrów zmian kostnych. Infuzje podaje się zazwyczaj z częstością raz na 2 tyg. Nie ustalono skuteczności preparatu w leczeniu objawów neurologicznych u pacjentów z chorobą Gauchera z przewlekłą neuropatią i nie można zalecić żadnego specjalnego schematu dawkowania. Dzieci i młodzież. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki leku u dzieci i młodzieży. Sposób podania. Po rozpuszczeniu i rozcieńczeniu w 0,9% roztworze chlorku sodu preparat podaje się w infuzji dożylnej. Podczas pierwszych infuzji preparatu szybkość infuzji nie powinna być większa niż 0,5 j./kg mc./min. Podczas kolejnych podań leku szybkość infuzji można zwiększyć maksymalnie do 1 j./kg mc./min. Zwiększenie szybkości infuzji powinien nadzorować lekarz.
Uwagi
Preparat nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Lek przechowywać w temp. 2-8st.C. W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych preparatów leczniczych należy czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego leku.
Dane o lekach i suplementach diety dostarcza
